A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma condição genética hereditária que afeta predominantemente meninos, causando degeneração progressiva dos músculos esqueléticos e cardíacos. Essa doença é causada por mutações no gene responsável pela produção da distrofina, uma proteína essencial para a integridade das células musculares.
Os sintomas geralmente aparecem na infância, com dificuldades motoras, fraqueza muscular e, eventualmente, perda de mobilidade. A DMD também pode levar a complicações cardíacas e respiratórias, afetando significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Embora não haja cura, tratamentos como fisioterapia, medicamentos e suporte respiratório podem ajudar a gerenciar os sintomas e prolongar a autonomia dos afetados.
Nas redes sociais ele comentou
“A luta pelo acesso a tratamentos inovadores para doenças raras ganhou um avanço importante com a aprovação da fabricação do Elevidys no Brasil. O medicamento, essencial para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), que custava milhões de reais por dose, tornando-se inacessível para a maioria das famílias.
Graças ao trabalho do deputado Max Lemos, que atuou para garantir a autorização da ANVISA para a produção nacional, esse cenário está mudando. Agora, o desafio é garantir que o Elevidys seja incorporado ao SUS, para que todas as crianças que precisam tenham acesso ao tratamento sem depender de decisões judiciais ou recursos milionários.
A luta continua para que a inovação na saúde seja um direito de todos, não um privilégio de poucos”.
